Včera zveřejnila BBC reportáž o průlomových výsledcích klinických studií společnosti UniQure nové genové terapie Huntingtonovy nemoci – jedné z nejzávažnějších lidských dědičných chorob. Terapie dokázala zpomalit postup onemocnění až o 75 % a zároveň zlepšit příznaky pacientů. Jde o mimořádný úspěch, který přináší velkou naději pro prodloužení a zkvalitnění života nemocných.

Na tomto pokroku má významnou stopu také náš ústav. V preklinických testech byla terapie ověřována na liběchovských miniprasatech – jediném savčím modelu na světě, který nese lidský mutovaný gen pro Huntingtonovu nemoc. Některá prasátka, jimž byla terapie podána, sledujeme dodnes v rámci dlouhodobých studií bezpečnosti a účinnosti terapie.

Více o reportáži najdete zde:

https://www.bbc.com/news/articles/cevz13xkxpro

https://www.globenewswire.com/news-release/2025/09/24/3155348/0/en/uniQure-Announces-Positive-Topline-Results-from-Pivotal-Phase-I-II-Study-of-AMT-130-in-Patients-with-Huntington-s-Disease.html 

https://www.seznamzpravy.cz/clanek/zahranicni-vedci-objevili-lecbu-na-huntingtonovu-chorobu-jednu-z-nejkrutejsich-nemoci-286906