Nová chirurgická metoda subpiálního podání umožňuje dopravení účinné látky tlumící projevy postiženého genu do CNS a omezit tak postup a další rozvoj tohoto neurodegenerativního onemocnění.

Neurodegenerativní onemocnění ALS se projevuje většinou u dospělých pacientů a to progresivní degenerací motorických neuronů mozku a míchy a způsobuje postupnou svalovou slabost a atrofii vedoucí k celkové paralýze nemocného. Techniky tlumení exprese postižených genů (gene silencing) představují možnou terapii vedoucí k omezení postupu onemocnění. Jednou z hlavních překážek úspěšného využití této metody je zpravidla nízká prostupnost tkání dospělé centrální nervové soustavy pro účinné látky (nesoucí viry pro tlumení exprese postiženého genu) v dostatečné koncentraci. Tým vědců pod vedením prof. Martina Maršaly z Kalifornské univerzity v San Diegu ve spolupráci s Ústavem živočišné fyziologie a genetiky AVČR vyvinul novou chirurgickou techniku subpiálního podání usnadňující dopravu AAV9 virového vektoru do postižených tkání u dospělých laboratorních zvířat.

„Studie ukázala, že jednorázová subpiální injekce účinné látky v úrovni krční a bederní míchy u dospělých myší těsně před vypuknutím onemocnění způsobí dlouhodobé utlumení onemocnění motorického neuronu a kompletní ochranu míšního alfa-motoneuronu a inervace svalů. Léčba aplikovaná po vypuknutí nemoci zamezuje degeneraci alfa-motoneuronů a dalšímu zhoršování choroby,“ komentuje výzkum prof. Martin Maršala.

Tato nová chirurgická technika může přinést významný pokrok v léčbě pacientů s ALS nebo jinými neurodegenerativními onemocněními. Studii publikoval prestižní časopis Nature Medicine. Dr. Štefan Juhás, Dr. Jana Juhásová a Dr. Helena Skalníková z našeho pracoviště významně přispěli k vývoji této nové metody. Na modelu miniprasete byla v rámci studie v Liběchově a ve spolupráci s Ústavem makromolekulární chemie AVČR testována biodistribuce a prostupnost CNS pro kontrolní AAV9 virový konstrukt s použitím krátkodobé imunosuprese.

Zprávy v médiích:

Akademie věd: http://www.avcr.cz/cs/veda-a-vyzkum/biologie-a-lekarske-vedy/Vedci-AV-CR-testovali-metodu-ktera-by-mohla-zmirnit-priznaky-ALS/

Aktuálně: https://zpravy.aktualne.cz/domaci/sanci-na-lecbu-dali-lidem-s-als-i-cesti-vedci/r~e12704fc33bd11ea858fac1f6b220ee8/

Události ČT: https://www.ceskatelevize.cz/porady/1097181328-udalosti/220411000100110/video/743232

Novinky.cz: https://www.novinky.cz/veda-skoly/clanek/cesi-se-podileji-na-metode-ktera-muze-pomoci-lidem-s-als-40309501